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东方网记者刘轶琳6月9日报道:近日，上海交通大学医学院附属瑞金医院造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心正式设立，同时造血干细胞移植术后随访门诊（以下简称“随访门诊”）也正式落成。随访门诊将围绕慢性移植物抗宿主病（cGVHD）这一常见造血干细胞移植术后并发症，针对术后随访管理困难、并发症诊治不及时等核心痛点，通过早筛、早诊、早治的策略，以及全流程的规范化管理流程，帮助患者更早拥抱移植后高质量生活。
图为造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心揭牌仪式
近年来，我国异基因造血干细胞移植平均年增长率达10％?，2023年异基因造血干细胞移植量更位居全球第一。移植后常见并发症如慢性移植物抗宿主病（cGVHD）正成为患者面临的“次生灾害”。上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长赵维莅教授表示：“随着移植体量和疗效的逐渐提高，以cGVHD为代表的移植后并发症的随访和规范化管理已成为当前临床工作的重点。瑞金医院血液科作为国家重点专科，具备血液系统疾病综合诊治能力，在血液系统疾病诊疗体系建设及教学、科研等方面均处于国内领先水平。”cGVHD俗称“慢性排异”，30%-70%异基因造血干细胞移植的患者会发生cGVHD，常累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、关节筋膜或骨关节、胃肠道、肝脏、生殖器等多个组织和器官，严重影响患者生活质量，是异基因造血干细胞移植患者长期生存者非复发性死亡的首要原因。该疾病和原发疾病如白血病复发问题是异基因造血干细胞移植后面临的两大挑战。
对此，上海交通大学医学院附属瑞金医院转化医学中心主任医师胡晓霞教授强调：“随访门诊的设立，由移植专业医生负责关键随访，为患者创造规范化的早期管理条件，降低cGVHD进展的危害。”数据显示，当前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大需求。目前二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。
胡晓霞教授表示：“在治疗方面，我们也强调维持免疫稳态和逆转纤维化要双管齐下，当前一些创新疗法如ROCK2抑制剂，及早进行干预能够帮助病人逐渐地实现免疫重建，而不是一味地进行免疫抑制，在治疗cGVHD的同时能够保留移植物抗白血病（GVL）效应，降低原发肿瘤的复发几率，并且对于发生纤维化的组织和器官，也能够有效地逆转纤维化。”
赵维莅教授表示：“今年《CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南》将ROCK2抑制剂、甲氨蝶呤等列为cGVHD二线治疗I级推荐。ROCK2抑制剂具有恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，在现有治疗目标下，更符合患者进行规范化管理的需求。国家医保局于去年举办的国家医保药品目录解读活动中，重点列举了9个具有代表性的品种，其中就包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂，如今，随着新版医保目录的落地，此类创新疗法正惠及更多患者。”
新门诊投入使用后，将进行针对性的随访管理体系建设与实践，围绕全程诊疗节点进行赋能，并打通线上、线下壁垒，包括就诊前的cGVHD筛查、评估，如受累器官评估；就诊中的cGVHD标准化诊断、治疗，如cGVHD评估量表、常见症状问诊提示卡等；就诊后的cGVHD规范化随访与疾病科普宣教，从而给予cGVHD患者全病程规范管理，并为科研转化提供长期随访体系支撑。
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